×

منوی بالا

منوی اصلی

دسترسی سریع

اخبار سایت

true
true

ویژه های خبری

true
    امروز  چهارشنبه - ۲۷ شهریور - ۱۳۹۸  
true
true
درمان ناشنوایی مادرزادی به کمک ژن درمانی

درمان ناشنوایی مادرزادی به کمک ژن درمانی

بیش از نیمی از موارد ناشنوایی مادرزادی منشاء ژنتیکی دارند. یکی از شایعترین موارد این بیماری DFNB9 نام دارد که به دلیل جهش اتوزوم مغلوب در ژن کد کننده پروتئین otoferlin ایجاد می‌شود. در حال حاضر متداولترین روش درمان این بیماران پیوند حلزون گوش است.
در تازه‌ترین تلاش انجام گرفته برای درمان این بیماری از روش ژن درمانی (Gene therapy) استفاده شده است. به این منظور توالی cDNA ژن هدف به دو قسمت تبدیل شده و هرکدام در یک وکتور ویروسی AAV بارگزاری شده است. وکتور طراحی شده به این صورت dual AAV نام دارد. تزریق این سیستم وکتوری به حلزون گوش بیماران در مدل موشی موجب نوترکیبی cDNA سالم با ژن معیوب و به دنبال آن بازیابی قدرت شنوایی موش‌های ناشنوا شده است.
نتایج حاصل از این درمان که به گفته محققین آن فراتر از انتظار آنها بوده است، تائیدی دیگر بر کارایی ژن درمانی و پتانسیل آن در جایگزینی روش‌های سنتی است.

Gene therapy durably reverses congenital deafness in mice

Date: February 19, 2019
Source: Institut Pasteur
Summary:
Scientists have managed to restore hearing in an adult mouse model of DFNB9 deafness — a hearing disorder that represents one of the most frequent cases of congenital genetic deafness. Individuals with DFNB9 deafness are profoundly deaf as they are deficient in the gene coding for otoferlin, a protein which is essential for transmitting sound information at the auditory sensory cell synapses.

false
true
true
true

شما هم می توانید دیدگاه خود را ثبت کنید

- کامل کردن گزینه های ستاره دار (*) الزامی است
- آدرس پست الکترونیکی شما محفوظ بوده و نمایش داده نخواهد شد


true